第10例“黏宝宝”移植成功
来源：苏州大学附属儿童医院 发布时期：2024年01月11日
近日，血液科移植病区第10例“黏宝宝”移植成功，顺利出院。“黏宝宝”，是对黏多糖贮积症（mucopolysaccharidosis, MPS）患儿的爱称。黏多糖贮积症是一组罕见的遗传性代谢病，是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖的水解酶发生突变导致其活性丧失，黏多糖不能被降解代谢，最终贮积在体内而发生的疾病。MPS可分为7个亚型。MPS 的综合发病率在 1:25,000 到 1:30,000 之间，其中 MPS I 型最为常见，而在我国，MPSⅡ型最常见。由于患有黏多糖贮积症的宝宝大多面容粗糙，身材矮小，智力落后，随着疾病的进展，多脏器功能日渐衰退，一般存活时间10-15年，所以被称为“长不大”的黏宝宝。
造血干细胞移植是治疗黏多糖贮积症的方法之一。目前为止，血液移植病区顺利完成10例“黏宝宝”的移植治疗，并且持续随访中。这10名勇敢的小战士，年龄最小1岁，最大7岁。医护团队为每个孩子量身定制了移植方案，根据患儿的基因型选择最合适的供体，提供支持治疗以及个性化的护理方案，确保移植顺利进行。
展望未来，黏多糖贮积病以及其他罕见病治疗仍有很大的发展空间。随着医学技术的不断进步，相信会有更多的创新疗法问世。我们将始终秉持着“为患儿提供最佳医疗照护”的信念，继续关注罕见病的研究动态，努力提高诊疗水平，为更多的患儿带来生命的希望。
